Skip to content
Нова студија истражува дали третманот базиран на уредување на гени со CRISPR-Cas9 може трајно да го намали високиот холестерол. Сегашните лекови како статините им помагаат на милиони, но тие мора да се земаат доживотно, а многу пациенти забораваат или престануваат да ги земаат поради несакани ефекти.
Оваа терапија ветува потенцијално решение што би можело да ја елиминира потребата од континуирани лекови.
CRISPR-Cas9 е револуционерна технологија за уредување на гени – научниците често ја опишуваат како „молекуларни ножици“ што можат прецизно да сечат и менуваат делови од ДНК во клетките.
Намалувањето на холестеролот за 50 проценти
Во студијата објавена во New England Journal of Medicine, биле вклучени 15 пациенти со сериозно покачен холестерол.
Лекарите го користеле CRISPR за да го исклучат генот ANGPTL3 во клетките на црниот дроб, што довело до намалување на LDL („лошиот“) холестерол за околу 50 проценти и триглицеридите за околу 55 проценти.
Д-р Стивен Нисен, од Клиниката Кливленд, вели дека ова е „сон што се остварува“ бидејќи високиот холестерол останува главен фактор на ризик за срцеви заболувања. Експертите истакнуваат дека сегашните лекови веќе можат да го намалат LDL на многу ниско ниво, но CRISPR би можел трајно да одржува ниски нивоа без дневни лекови.
Холографска претстава на срцето и артеријата затната со холестерол
Идејата се базира на ретка природна мутација на генот ANGPTL3, што предизвикува поединци да имаат многу низок холестерол без негативни здравствени ефекти.
Научниците го користеле CRISPR за да го таргетираат црниот дроб, органот одговорен за производство и регулирање на холестеролот, за да го реплицираат овој природен ефект. Пациентите примале ниски (0,1 mg/kg) или повисоки дози (до 0,8 mg/kg).
Највисоките дози дале најдобри резултати, со истовремено намалување на LDL и триглицеридите. Мала промена на HDL („добар“ холестерол) не покажала штетен ефект.
Дали оваа терапија е безбедна на долг рок?
CRISPR е ограничена на црниот дроб, со што се намалува ризикот од несакани ефекти кај други органи. Досега, несаканите ефекти биле благи – иритација на местото на инјектирање и привремен скок на ензимите на црниот дроб кај еден пациент.
Американската администрација за храна и лекови наложува учесниците да бидат следени 15 години за да се откријат доцните ефекти.
CRISPR отвора врата за трајно решение за високиот холестерол, но експертите предупредуваат дека тековните испитувања сè уште не се доволни за широка употреба.
Лекарите нагласуваат дека никој не треба да престане да ги зема тековните лекови сè додека не се потврди долгорочната безбедност и ефикасност на генетскиот третман.
