Skip to content
Нова генска терапија за лекување на Хантингтоновата болест донесе охрабрувачки резултати. Терапијата AMT-130, која се испитува на Универзитетската болница во Лондон (UCLH) и други клинички центри, покажа дека може да го забави напредувањето на болеста за 75% во рок од 36 месеци во споредба со контролна група.
Џек Меј-Дејвис (30) од Сасекс, кој на 19 години дознал дека го носи генот за Хантингтоновата болест, веќе изгубил двајца членови од семејството, вклучително и својот татко, полициски детектив кој развил симптоми во средината на своите 40-ти години и брзо станал зависен од постојана нега.
Откако дознал дека и тој го носи генот, Џек активно се вклучил во клиничките испитувања во Националната болница за неврологија и неврохирургија (NHNN) во Лондон. По објавувањето на резултатите тој изјави:
„Резултатите се неверојатни – немам зборови. Кога се приклучив на испитувањата, не верував дека нешто ќе биде развиено толку брзо за да може да помогне и за мене. Ова е огромен момент кој ќе значи многу за сите семејства кои живеат со овој ген.“
Проф. Сара Табризи, клинички невролог и научен раководител на студијата, истакна:
„Овие податоци се најубедливите досега во областа. AMT-130 има потенцијал суштински да го забави напредувањето на болеста и да понуди надеж таму каде што итно е потребна.“
И професорот Едвард Вајлд од UCLH додаде:
„Ова е веста што ја чекавме – не само терапија што го забавува текот на болеста, туку тоа го прави со навистина неверојатна ефикасност. Ова е почеток на нова ера за семејствата погодени од Хантингтоновата болест.“
Компанијата uniQure, која ја развива терапијата, најави дека ќе поднесе барање за регулаторно одобрување во САД во текот на следната година.
AMT-130 генерално била добро толерирана и покажала прифатлив безбедносен профил кај различни дози, со податоци што укажуваат на доза-зависен одговор.